Végy egy egészen új módszert, ami új korszakot nyitott a genetikában, majd alkalmazd a 2012-ben Nobel-díjat nyert csoda őssejteken. A végeredmény a HIV fertőzés gyógymódja lehet.

Ebben reménykedik a San Francisco-i Kalifornia Egyetem kutatócsoportja, ami Yuet Kan vezetésével már bizonyította az alapelvet, megváltoztatva az indukált pluripotens őssejtek (iPS-ek) génállományát, egy ritka természetes mutációval ruházva fel azokat, ami egyes embereknél HIV ellenállást vált ki.

Kan munkája a "genomszerkesztésen", egy adott DNS szekvencia egy másikkal való helyettesítésén alapul. Ez sokkal pontosabb, mint a genetikai tervezés hagyományos formái, melyekben a szakaszokat a genom véletlenszerű helyeire illesztik be. Az őssejtek módosításához Kan csapata az úgynevezett CRISPR-Cas9 rendszerhez, a genomszerkesztés egy rendkívül hatékony módszeréhez fordult, ami egy ősi bakteriális "immunrendszeren" alapul.

A baktériumokban a rendszer a támadó vírusok DNS töredékeit összeilleszti a sejt saját DNS-ével, ahol ezek a töredékek úgy funkcionálnak, mint a "körözési plakátok", lehetővé téve a vírusok felismerését és megtámadását. Az európai emberek közel 1 százaléka immúnis a HIV-re, mivel egy mutáció két másolatát hordozzák a CCR5 jelű proteinjük génjében. A vírusnak ehhez a fehérjéhez kell csatlakoznia, mielőtt megtámadhatná a fehérvérsejteket, a mutáció azonban megakadályozza ebben. Korábban már sikerrel kezeltek egy férfit, Timothy Ray Brownt egy természetes HIV-ellenállással rendelkező személy csontvelőjének alkalmazásával. Kan célja ugyanennek az eredménynek az elérése anélkül, hogy egyező HIV-ellenálló csontvelő donorokat kelljen találni, ami felér egy kisebbfajta csodával.

Az iPS-ek előállítása egy egyén sejtjeiből egészen egyszerű folyamat, és gyakorlatilag bármilyen sejttípus nyerhető általuk. Tehát ha sikerül ezeket az őssejteket ellátni a védelmet nyújtó mutáció két másolatával, akkor lehetővé válik ugyanannak a terápiának a személyre szabhatósága, ami eltávolította a HIV-et Brown testéből. Kan csapata bebizonyította, hogy a CRISPR-Cas9 alkalmazásával hatékonyan elvégezhető a szükséges genomszerkesztés. Ahogy várták, a megváltoztatott őssejtekből keletkezett fehérvérsejtek ellenálltak a HIV-vel szemben a teszteken. "Ez egy egészen elképesztő alkalmazása az eszköznek" - mondta Philip Gregory, a kaliforniai Sangamo BioSciences vezető tudományos munkatársa, aki egyben arra is figyelmeztetett, hogy még hosszú az út egy gyakorlatban is alkalmazható terápiáig.

Kan még nem növesztett az őssejtekből a HIV által megcélzott CD4+ típusú fehérvérsejteket. Tervei szerint az őssejteket vérformáló őssejtekké alakítják, melyek a testbe beültetve a vérben található összes sejttípust létrehozzák. "Az egyik probléma az iPS-ek átalakítása olyan sejttípussá, ami beültethető" - mondta Kan. "Ez egy nagy akadály"

Emellett meg kell győzni a szabályzókat is, hogy az átfogó genetikai manipulációnak kitett sejtek biztonságosak. A Sangamo már tesztel egy terápiát, ami egy korábbi genomszerkesztő technikát alkalmaz a CCR5 megsemmisítéséhez a betegek CD4+ sejtjeiben, ezáltal kizárva a HIV-et. Egy kezdeti klinikai teszten, melyben több HIV fertőzött is részt vesz, a vérben cirkuláló vírusok számát sikerült csökkenteni, sőt egy esetben az észlelhetőségi szint alá szorítani.

Forrás: sg.hu Kattintson ide...